针对丙酸血症的特异性mRNA疗法的初次人体实验被证实能减缓某些患者的症状。《天然》近日颁发了对12名患者的初步阐发成果，显示这类疗法是平安且有潜伏获益的。
匹敌新冠肺炎的部门疫苗利用了基在mRNA的疗法，这类疗法将能生成特异性卵白的指令递送到人体内；对新冠肺炎疫苗来讲，这些卵白能复制部门病毒的成份，引诱免疫反映。这类疗法有潜力代替罕有病中的异常卵白或缺掉卵白。
丙酸血症是一种遗传病，其特点为用在代谢卵白质和脂肪特定成份的酶呈现缺点，影响着全球15万分之一的人。今朝尚没有直接针对该病背后酶缺点的获批药物。
英国伦敦年夜奥蒙德街儿童病院的Stephanie Grünewald和同事在一项1/2期临床实验中评估了mRNA-3927这类基在mRNA的医治剂，后者能编码丙酸血症中缺点酶的正常亚基。
实验一共招募了16名春秋在1岁到28岁的患者，此中12人完成了期平分析。丙酸血症中有潜伏生命危险的症状被称为代谢掉代偿事务，在8名患者中，这类事务的病发率下降了70%。医治相干的不良反映包罗发烧、吐逆和腹泻，但这些不良反映都不被认为是剂量限制性的。
研究人员指出，样本量小和贫乏对比组是该研究的局限，好�ǿ�����比没法经由过程统计学阐发来评估研究成果的显著性。他们还暗示，这项研究仍未竣事，期平分析的初步迹象注解，mRNA疗法对这类罕有病具有潜伏临床获益。
相干论文信息：https://doi.org/10.1038/s41586-024-07266-7
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